Una mujer que fue diagnosticada con neuroblastoma, un tipo de cáncer infantil de células nerviosas, logró superar la enfermedad gracias a una terapia celular CAR-T. Tras 18 años de remisión, sin recurrir a tratamientos adicionales, su caso se considera el de mayor duración en la historia de este tipo de terapia.
El ensayo clínico que cambió su vida
En 2004, esta paciente participó en un ensayo clínico de fase 1 realizado por un equipo de investigadores del Baylor College of Medicine, dirigido por Helen Heslop. El objetivo del ensayo era probar una terapia CAR-T modificada para tratar el neuroblastoma. Durante el estudio, realizado entre 2004 y 2009, participaron 19 niños, de los cuales 11 tenían la enfermedad activa.
Terapia CAR-T: ¿cómo funciona?
La terapia celular CAR-T consiste en modificar las células T del sistema inmunológico del paciente para que estas puedan reconocer y atacar las células cancerosas. Aunque este tratamiento ha demostrado ser eficaz en cánceres de la sangre como la leucemia y el linfoma, ha tenido menos éxito en tumores sólidos, como el neuroblastoma.
El neuroblastoma es un tipo de cáncer raro que afecta principalmente a niños y cuya tasa de recaídas sigue siendo alta, incluso después de recibir tratamiento. En este caso, el uso de la terapia CAR-T mostró resultados sorprendentes.
Resultados del seguimiento a largo plazo
Después de más de 18 años de seguimiento, los investigadores confirmaron que una de las pacientes ha permanecido en remisión sin necesidad de otros tratamientos. Esta mujer, que ahora ha dado a luz a dos bebés sanos, ha mostrado señales de que las células CAR-T persisten en su cuerpo, incluso cinco años después del tratamiento. Los investigadores han destacado que este tipo de células CAR-T no contenían las moléculas coestimuladoras que se utilizan en las terapias CAR-T más avanzadas hoy en día, lo que hace aún más sorprendente su efectividad en el tratamiento de tumores sólidos.
La opinión de los expertos sobre los resultados
Aunque el número de pacientes en este estudio fue pequeño, los expertos han destacado la relevancia de estos resultados. Marta María Alonso Roldán, investigadora del Programa de Tumores Sólidos en el CIMA y la Clínica Universidad de Navarra, afirmó que los datos obtenidos permiten aprender sobre los largos sobrevivientes de esta enfermedad, aunque lamentó la escasez de participantes.
Por su parte, Luis Álvarez-Vallina, de la unidad mixta del Cáncer H12O/CNIO, subrayó que estos resultados muestran la seguridad de la estrategia CAR-T, y sugieren que podría ofrecer beneficios a largo plazo para pacientes con algunos tipos de tumores sólidos.
Ignacio Melero, catedrático de Inmunología de la Universidad de Navarra e investigador del CIMA, concluyó que el neuroblastoma sigue siendo un desafío en el tratamiento de tumores sólidos pediátricos, pero que los avances en la inmunoterapia y las terapias CAR-T brindan una gran esperanza para la comunidad científica.
Avances en las terapias CAR-T: el futuro es prometedor
Este caso resalta no solo la eficacia de la terapia CAR-T en tumores sólidos como el neuroblastoma, sino también la importancia de continuar investigando y mejorando las técnicas de tratamiento. Aunque las terapias CAR-T actuales son más avanzadas, el caso de esta paciente demuestra el potencial de la inmunoterapia para ofrecer remisiones duraderas en algunos casos de cáncer pediátrico, abriendo nuevas puertas para la investigación y el tratamiento de tumores sólidos en el futuro.
Este avance, aunque en un número reducido de pacientes, podría ser crucial para redefinir cómo se enfrentan los cánceres infantiles difíciles de tratar.
